Rozmowa z dr. n. med. Dominikiem Dytfeldem, specjalistą hematologiem z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Kostnego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezesem Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, badaczem, który przeprowadza pierwsze w Polsce niekomercyjne badania kliniczne.
W poważnych publikacjach sprzed kilku lat znaleźć można informacje o tym, że niekomercyjne badania kliniczne napotykają w Polsce na szereg prze- szkód. Mówiono o braku wyraźnej podstawy prawnej, który uniemożliwiał udzielenie publicznego wsparcia finansowego na takie badania. Minęły zaledwie trzy lata, a Pan i Pana zespół już je z powodzeniem prowadzicie.
Niekomercyjne badania kliniczne to w polskiej nauce rzeczywiście rzecz nowa. Możliwa dzięki zmianom w Prawie farmaceutycznym dokonanym w 2016 roku. Umożliwiły one współfinansowanie części procesów realizowanych w ramach badań klinicznych przez płatnika publicznego. Jest to niezbędne, bo w niekomercyjnych badaniach nie ma donatora – firmy farmaceutycznej, która chce ocenić działanie jakiegoś leku, by wprowadzić go na rynek. Firmy, która ma w związku z tym w przeprowadzeniu badania swój interes, bo włożone w badania środki zamierza odzyskać ze sprzedaży leku. W takich komercyjnych badaniach lekarze oczywiście biorą udział, ale jako ich wykonawcy, realizatorzy planu sponsora. W przypadku badań niekomercyjnych sponsorem jest badacz lub grupa badaczy mająca pomysł badawczy.
Z jego przeprowadzeniem nie wiąże jednak żadnego finansowego interesu, nie ma też wystarczającej sumy pieniędzy na samodzielne wykonanie wszystkich kosztownych aktywności związanych z badaniem. Jednak, by badanie zostało właściwie przeprowadzone, musi uwzględniać wszystkie wymagane prawem procedury. Wspomniane zmiany w Prawie farmaceutycznym z 2016 roku umożliwiają realizację takich projektów – niekomercyjnych, bez udziału firm farmaceutycznych, bazujących na pomysłach badaczy.
Skoro prowadzi Pan już swoje badania, to znaczy, że zareagował Pan na zmiany w prawie błyskawicznie? Jak to się udało?
To było raczej niezwykle pomyślne zrządzenie losu. Nie zacząłem bowiem wymyślać naszego badania dopiero po wejściu tych zmian prawnych w życie. Wraz z Andrzejem Jakubowiakiem z University of Chicago mieliśmy pomysł, moim zdaniem świetny, do którego realizacji już się wówczas przygotowywaliśmy z zespołem i te przygotowania były już dość mocno zaawansowane. Jestem hematologiem, zajmuję się szpiczakiem, w swoim badaniu chciałem ocenić dwie różne formy leczenia szpiczaka – z wykorzystaniem jednego lub trzech leków. Pierwszy pacjent do tego badania został włączony pod koniec grudnia 2016 roku. Łącznie będzie ich stu czterdziestu w Polsce i sześćdziesięciu w Ameryce, w Chicago. Rekrutację do badania planujemy zakończyć w bieżącym roku, choć bardziej realny wydaje się czerwiec 2019 roku. To skutek tego, że rozpoczynając badanie, mieliśmy podpisane umowy jedynie z dwoma ośrodkami leczniczymi, by jak najszybciej je rozpocząć. Już w trakcie badania podpisywaliśmy więc umowy z kolejnymi ośrodkami, a to jest czasochłonne, bo wymaga szczegółowych uzgodnień, dokumentacji, zgód komisji bioetycznej... Leczenie w ramach badania będzie trwało trzy lata, a więc do roku 2022, jednak pierwsze analizy przygotujemy zapewne już po zakończeniu rekrutacji.
W tym czasie zaawansowane będą już też kolejne Pana niekomercyjne badania kliniczne...
Nasze pierwsze badanie nosi nazwę PMC006. Drugie – PMC007, inaczej Obi1 – pracę nad tym projektem rozpoczęliśmy niemal równocześnie z zakwalifikowaniem pierwszego pacjenta do PMC006. W tym drugim badaniu oceniamy skuteczność i bezpieczeństwo stosowania konkretnego leku u chorych z makroglobulinemią Waldenströma. Głównym badaczem jest profesor Tomasz Wróbel z Wrocławia. Uczestniczyć w nim będzie łącznie trzydziestu pacjentów, mamy już wszystkie zgody. Podpisaliśmy też z donatorem umowę na trzecie, niekomercyjne badanie kliniczne. Fenomenalne, unikatowe, meganowoczesne.
Nosi ono nazwę PMC008 Predator. W ramach tego badania będziemy oceniać leczenie lekiem o nazwie daratumumab w chorobie resztkowej szpiczaka. Terapię tę będziemy stosować u osób, które utraciły resztkową chorobę ujemną, co oznacza, że zaczniemy leczyć chorych, u których szpiczak wrócił, nieco wcześniej niż obecnie. Badanie to obejmie stu osiem- dziesięciu dwóch pacjentów. Teraz czeka nas jeszcze podpisanie umów ze szpitalami, ośrodkami, w których badania będą wykonywane, komisją bioetyczną, URPL... Ten projekt, którego głównym badaczem jest prof. Krzysztof Jamroziak z Warszawy, ruszy w wakacje.
W zachodniej Europie niekomercyjne badania kliniczne stanowiły już kilka lat temu co najmniej trzydzieści procent wszystkich badań klinicznych, w Polsce są one wciąż nieliczne. Dlaczego? Co powoduje, że wraz ze zmianą przepisów w 2016 roku nie nastąpił natychmiastowy rozkwit takich badań?
Jedna kwestia to przygotowanie zespołów badawczych do skorzystania z takiego rozwiązania, druga to zrozumienie sytuacji przez wszystkie strony mogące brać w nich udział, szczególnie przez płatnika.
By przeprowadzić badania, pozyskujemy środki z różnych źródeł. Są to leki, a także pieniądze na badania dodatkowe i procedury związane z projektem klinicznym, na przykład na opłacenie audytorów, wniosków do urzędów, prawników i innych pracowników. Z tych źródeł nie pozyskujemy jednak środków na pracę bezpośrednio z pacjentem, na jego pobyty w ośrodku prowadzącym badania czy podanie leku. Gdyby badanie było komercyjne, sponsorowane przez firmę farmaceutyczną, to sponsor ponosiłby te koszty. W przypadku badań niekomercyjnych standardem w Europie i USA jest to, że pokrywa je płatnik, którym w Polsce jest NFZ. To oczywiste, bo gdyby nie było badań, to pacjent i tak byłby pacjentem szpitala. Płatnik, opłacając te koszty, wypełnia więc po prostu swoje obowiązki wobec niego, wynikające wprost z faktu, że jest on ubezpieczony. Właśnie ta kwestia wymagała wyjaśnień.
Jakie są korzyści z przeprowadzania badań klinicznych?
Mogę na to pytanie odpowiedzieć na swoim przykładzie. Mam 42 lata, więc wciąż jeszcze jestem młodym naukowcem. Byłem w USA, gdzie zetknąłem się z badaniami klinicznymi, przekonałem się osobiście, na jak wysokim poziomie są tam prowadzone. Nie mam wątpliwości, że badania kliniczne są najbardziej zaawansowanymi metodami badań medycznych. Jestem pewny, że błędne są podejrzenia, wciąż żywione przez wiele osób, że badania kliniczne to jakieś niecne praktyki. Wiem też, że to właśnie w ramach niekomercyjnych badań klinicznych młodzi naukowcy mogą weryfikować swoje pomysły badawcze, potwierdzać lub obalać hipotezy, a więc robić coś, czego nie sposób zmierzyć pieniędzmi, bo efektem są lepsze, skuteczniejsze terapie. Dla młodego naukowca takie badania są więc spełnieniem zawodowych marzeń. Nie dają nam pieniędzy, ale szansę na to, by się rozwijać.
Naukowcy nie korzystają finansowo na prowadzeniu takich badań?
Nie. W badaniach niekomercyjnych są oczywiście zagwarantowane środki na wspomniane już przeze mnie koszty niezbędnych procedur, obsługę prawną, także na obsługę księgową, dla pielęgniarek i diagnostów, na proste narzędzia internetowe, czyli na realizację całego szeregu zadań, bez których nie da się przeprowadzić badań klinicznych. Dla lekarzy środków nie ma. Czasem dopłacamy wręcz do nich z własnych funduszy. Dla nas liczy się wynik badania.
Badania przynoszą także inne efekty.
Oczywiście. Dają też naukowcom możliwość udowodnienia, że możemy zmieniać wiedzę medyczną na światowym poziomie. Nie tylko poprzez uczestniczenie w cudzych projektach, ale w przypadku naszych własnych badań niekomercyjnych – poprzez inicjowanie ich, planowanie i realizację.
A wtedy to inni chcą do nas dołączać. W przypadku pierwszego z naszych badań klinicznych taką wolę wyrazili skandynawscy naukowcy. To dowód, że świat naukowy docenia naszą aktywność, że mamy dojrzały głos. Realizacja potrzeb naukowych pojedynczych badaczy prowadzi do konsolidacji środowiska, bo badania są przecież zawsze dziełem grupy osób, a by ją zebrać, trzeba najpierw innych przekonać do swojego pomysłu, zaangażować ich w swój projekt. Badania kliniczne prowadzą też do tworzenia nowych, wyższych standardów. Pacjentom dają terapię, której w innym przypadku być może już by nie mieli, zapewnia darmowy dostęp do normalnie nierefundowanych lub w ogóle niedostępnych jeszcze na naszym rynku nowoczesnych leków. To właśnie dlatego badania kliniczne, będąc najbardziej zaawansowaną formą badania naukowego, są gwarancją dokonywania postępu w medycynie. Bez nich tego postępu by nie było.
Ma Pan już pomysł na kolejne badanie kliniczne?
Mam. To będzie badanie PMC010. Chciałbym w jego ramach ocenić skuteczność leczenia pierwszoliniowego szpiczaka dwoma rodzajami chemii trójlekowej.
Biogram
Dr hab. Dominik Dytfeld w 2001 roku ukończył z wyróżnieniem studia na Wydziale Lekarskim Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu. Jest internistą, hematologiem. W latach 2009-2010 odbył staż na Uniwersytecie Michigan, a następnie w 2012 roku na Uniwersytecie w Chicago, gdzie pod nadzorem profesora Andrzeja Jakubowiaka rozpoczął pionierski projekt polegający na wdrożeniu nowoczesnej proteomiki w celu określenia prognostycznych czynników oporności na inhibitory proteasomu i leki immunomodulujące (IMiD) w szpiczaku plazmocytowym. W 2013 roku wspólnie z naukowcami zajmującymi się szpiczakiem mnogim założył Polskie Konsorcjum Szpiczaka, którego celem jest prowadzenie prospektywnych badań klinicznych i translacyjnych dotyczących szpiczaka mnogiego. Od początku swojej działalności zajmował stanowisko prezesa tej organizacji. Jest członkiem zarządu Polish Myeloma Group i członkiem International Myeloma Working Group. Jest badaczem oraz współbadaczem licznych badań klinicznych 1-4 fazy poświęconych głównie szpiczakowi plazmocytowemu. Jest badaczem pierwszego niekomercyjnego badania klinicznego w Polsce (PMC006). Opublikował 43 oryginalne artykuły, studia przypadku, rozdziały przeglądu w podręcznikach, z całkowitą IF 70.1, jego publikacje były cytowane 592 razy, jego indeks Hirscha to 10 (listopad 2017).
