„Nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć i dlatego zachodzi potrzeba „ratowania” go lekiem zakupionym prywatnie” – przekonują eksperci.
Chyba każdy, w internecie czy w telewizji, trafił na zbiórkę pieniędzy dla dziecka chorego na rdzeniowy zanik mięśni. 9 mln zł – to koszt kuracji jednym z najdroższych leków na świecie. Kwota astronomiczna, którą wprawdzie niekiedy udaje się zebrać, jednak potrzebujących dzieci wciąż przybywa. Co w sytuacji, kiedy zebranie 9 mln zł jest niewykonalne? Czy polskie dzieci zostają bez pomocy? Jak się okazuje, wokół leczenia rdzeniowego zaniku mięśni narosło wiele mitów.
Fakty i mity
Sprawą postanowiło się zająć Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych, które wraz z Fundacją SMA wydały wspólne oświadczenie.
„Nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć i dlatego zachodzi potrzeba „ratowania” go lekiem zakupionym prywatnie. Każde dziecko w Polsce, u którego rozpoznaje się dziś rdzeniowy zanik mięśni, ma błyskawicznie wdrożone nowoczesne leczenie zgodne ze światowymi standardami. Dzięki wspólnym staraniom środowiska medycznego oraz polskiej społeczności pacjentów, od stycznia 2019 roku wszyscy pacjenci w Polsce (niezależnie od rodzaju SMA i stopnia zaawansowania tej choroby) mają dostęp do leczenia nowoczesnym lekiem (nusinersen, Spinraza), którego koszt jest w całości finansowany z budżetu państwa. Lek ten charakteryzuje się wysoką skutecznością i w ogromnej większości przypadków leczenie wiąże się z ciągłą, istotną poprawą stanu zdrowia. Przy stosowaniu prawidłowej opieki medycznej i wczesnego leczenia, rdzeniowy zanik mięśni nie jest już w Polsce chorobą śmiertelną, a znakomita większość dzieci, których rodzice obecnie prowadzą zbiórki na zakup leku Zolgensma, wykazuje bardzo dobrą odpowiedź na leczenie prowadzone z użyciem leku już refundowanego w naszym kraju. Niestety, informacje o poprawie stanu zdrowia tych kilkuset dzieci leczonych w Polsce są od niedawna niemal nieobecne w przestrzeni publicznej” – to fragment stanowiska PTND i Fundacji SMA.
Jaka skuteczność?
Eksperci dodają, że twierdzenie, jakoby określony lek był skuteczniejszy niż inny, jest nieuzasadnione.
„Nie istnieją obecnie dane naukowe, które pokazywałyby przewagę któregokolwiek z dwóch leków dopuszczonych w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni – leku nusinersen (Spinraza) lub leku onasemnogen abeparwowek (Zolgensma). Oba leki wywierają działanie terapeutyczne w podobny sposób – poprzez podniesienie poziomu białka SMN w komórkach neuronalnych i tym samym zatrzymanie ich dalszej degeneracji – czytamy dalej w oświadczeniu.
Działania niepożądane
Lekarze podejmują także kwestię bezpieczeństwa terapii genowej. Okazuje się, że niektórzy mali pacjenci doświadczyli ciężkich działań niepożądanych po podaniu leku Zolgensma. To nie powinno dziwić, skoro amerykańska charakterystyka produktu leczniczego zawiera ostrzeżenie najwyższego poziomu. Ryzyko wystąpienia poważnych działań niepożądanych jest bardzo wysokie.
„Ze względu na to ryzyko, długofalowe bezpieczeństwo zastosowania leku onasemnogen abeparwowek (Zolgensma – przyp. red.) powinno zostać każdorazowo określone, przed wyborem metody leczenia przez lekarza z dużym doświadczeniem, konieczna jest także wnikliwa, czasem wielomiesięczna obserwacja dziecka po podaniu leku – dowiadujemy się z oświadczenia neurologów i Fundacji SMA.
Co szczególnie niepokoi ekspertów? Fakt, że część prowadzonych zbiórek w Polsce dotyczy dzieci, u których leczenie genowe wiązałoby się z niską skutecznością lub wysokim ryzykiem ciężkich działań niepożądanych. To dzieci o wadze powyżej 13,5 kg, u których należałoby podać wysoką dawkę leku, proporcjonalną do masy ciała (zdaniem specjalistów – tylko na odpowiedzialność producenta). Ponadto skuteczność terapii genowej jest niepewna w przypadku znacznego postępu choroby.
„Nieprawdziwy jest przekaz, jakoby leczenie genowe było w stanie wyleczyć wszystkie objawy SMA” – to stanowisko ekspertów.
Jak to działa?
Zarówno nusinersen, jak i onasemnogen abeparwowek zatrzymują dalszą degenerację układu nerwowego poprzez podniesienie poziomu białka SMN w motoneuronach. Nie mogą jednak naprawić tego, co już się dokonało.
„Przy stosowaniu któregokolwiek z tych leków pacjent doświadcza poprawy zasadniczo w następstwie codziennej aktywności oraz regularnej fizjoterapii, a leczenie farmakologiczne stanowi tylko jeden z elementów opieki medycznej w SMA. Zapobieżenie objawom choroby obserwowano tylko w przypadku wprowadzenia leczenia przed wystąpieniem objawów choroby” – informują neurolodzy i dodają, że rozpowszechnianie mitów na temat terapii rdzeniowego zaniku mięśni ma jeszcze jeden bardzo niepokojący skutek. Rodzice, w oczekiwaniu na „cudowny” lek, nie zapewniają dziecku właściwej opieki, co grozi wystąpieniem groźnych powikłań. Zdanie ekspertów jest jasne – wybór optymalnego leczenia musi się odbywać pod wspólnie z lekarzem, w oparciu o dane naukowe. Tymczasem wartość leczenia przez lekarzy w Polsce jest stale podważana.
1-2 dni od rozpoznania
„Należy podkreślić, że proces kwalifikacji do leczenia farmakologicznego refundowanego w przypadku dzieci najmłodszych, ze świeżo rozpoznaną chorobą jest w Polsce praktycznie natychmiastowy, a leczenie przyczynowe jest wprowadzane nawet w ciągu 1-2 dni od potwierdzenia rozpoznania. (…) Lekarze zrzeszeni w Polskim Towarzystwie Neurologów Dziecięcych oraz polska społeczność Rodzin SMA reprezentowana przez Fundację SMA od lat współdziałają, aby mimo trudnych warunków, wszystkim osobom zmagającym się z tą chorobą zapewnić dostęp do najwyższej jakości opieki oraz do wszystkich skutecznych i bezpiecznych opcji terapeutycznych. Dzisiaj wspólnie zabiegamy o to, żeby leczenie genowe było w Polsce dostępne – dla pacjentów spełniających konieczne kryteria medyczne – w ramach NFZ, a krążące mity i przekłamania zadanie to znacznie utrudniają” – podsumowują członkowie PTND i przedstawiciele Fundacji SMA.
oprac. AR; źródło: PTND
POLECAMY
Udało się! URPL wprowadzi wersję online Farmakopei
Po naszej ankiecie dotyczącej Farmakopei Polskiej Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych poinformował, że zastąpi wersję elektroniczną FP na nośniku wersją online. To uprości przede wszystkim jej zakup.
Czytaj więcej
